「孤発性ALS（筋萎縮性側索硬化症）の病因に基づく遺伝子治療開発研究」について
株式会社ジオネクスト（代表取締役社長 足利 恵吾 （証券コード3777・JASDAQ））の関係会社であり、当社の先端医療関連事業を推進する株式会社遺伝子治療研究所（代表取締役：浅井 克仁、以下「遺伝子治療研究所」）から、下記のとおりお知らせいたします。
本日、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（以下、「AMED」）による、「革新的医療技術創出拠点プロジェクト プロジェクト連携シンポジウム（難病）」において、自治医科大学の村松慎一特命教授（遺伝子治療研究所 取締役）が、「分子病態に基づく神経性疾患の遺伝子治療開発」と題する研究（以下、「本研究」）の開発状況について、発表を行いました。
本研究は、自治医科大学・東京大学・東京医科歯科大学による共同研究で、遺伝子治療研究所は研究協力者として、GMP基準（臨床グレード）の遺伝子治療製剤（ウイルスベクター）の作製提供を行うとともに、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下、「PMDA」）との協議を行うことで参画しております。本研究は、本年3月にAMEDの「難治性疾患実用化研究事業」として採択されております。
本研究におきましては、いずれも難病とされる、筋萎縮性側索硬化症（以下、「ALS」）及び脊髄小脳失調症1型を対象疾患とし、アデノ随伴ウイルス（以下、「AAV」）ベクターによる遺伝子治療開発を行い、ALSは平成29年度中の治験開始を目指します。
本研究は、AAVベクター製造開発に多少の遅れはありますが、その他はほぼ予定通りに進捗しており、ALSに関しては平成28年度中に前臨床試験及び平成29年度中に治験（臨床試験）を開始できる見込みです。
遺伝子治療研究所について
遺伝子治療研究所は、革新的な遺伝子治療技術の研究を行い、最も安全で効率の良い治療法を世界中に普及させる遺伝子治療のリーディングカンパニーを目指します。
会社概要
| 商 号 | 株式会社遺伝子治療研究所 |
| 設 立 | 2014年5月16日 |
| 所在地 | 〒213-0012 神奈川県川崎市高津区坂戸3-2-1 かながわサイエンスパーク イノベーションセンタービル西棟714A |
| ＵＲＬ | http://www.genetherapy-ri.com/ |
以上
一覧に戻る