株式会社ジオネクスト(代表取締役社長 足利 恵吾 (証券コード3777・JASDAQ))の関係会社であり、当社の先端医療関連事業を推進する株式会社遺伝子治療研究所(代表取締役:浅井 克仁、以下「遺伝子治療研究所」)から、下記のとおりお知らせいたします。

本日、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(以下、「AMED」)が実施する「成育疾患克服等総合研究事業」として採択している、自治医科大学による「AADC欠損症に対する遺伝子治療の臨床研究(以下、「本研究」)」の成果報告に関しまして、記者説明会が行われました。

本研究を実施する自治医科大学におきまして、本年6月及び7月にAADC欠損症の患者2名に対し、日本で初めて遺伝子治療が行われ、有害事象が無く治療効果が得られたとの報告がありました。

AADC欠損症は、遺伝子異常により脳内で神経伝達物質を作れず、全身の筋肉がうまく動かせないため寝たきりになる難病ですが、原因がはっきりしていることから、遺伝子治療により運動機能の改善が期待できます。

遺伝子治療研究所としましては、今後GMP基準(臨床グレード)の遺伝子治療製剤(ウイルスベクター)の作製提供を行うとともに、独立行政法人医薬品医療機器総合機構(以下、「PMDA」)との協議を行うことで、本研究に協力を行う計画です。

遺伝子治療研究所について

遺伝子治療研究所は、革新的な遺伝子治療技術の研究を行い、最も安全で効率の良い治療法を世界中に普及させる遺伝子治療のリーディングカンパニーを目指します。

会社概要

商 号 株式会社遺伝子治療研究所
設 立 2014年5月16日
所在地 〒213-0012 神奈川県川崎市高津区坂戸3-2-1
かながわサイエンスパーク イノベーションセンタービル西棟714A
URL http://www.genetherapy-ri.com/

以上